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Terapia Génica

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Proyecto Genoma

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La terapia génica consiste en la introducción de un gen o de genes normales en las células sómaticas de un individuo con el fin de curar o prevenir el desarrollo de una enfermedad hereditaria que es causada por la presencia de un gen defectuoso. Al proceso de introducción del material genético foráneo se le llama transfección, y cuando se realiza con la intervención de virus como vectores se le llama transducción.
 
La investigación puede de distintas formas realizar una aproximacióna la terapia génica:
  • Un gen normal puede ser insertado en una localización no-específica en el genoma para reemplazar un gen no funcionante.
  • Un gen anormal podría ser reemplazado por un gen normal a través de una recombinación homóloga.
  • El gen anormal puede ser reparado por una mutación selectiva , que da como resultado la funcionalidad normal del gen.
  • La regulación (grado en que un gen está funcionante/no funcionante) de un gen partícular podría ser alterada.